美国、加拿大和欧洲细胞和基因疗法市场准入决策的差异

日期:2021 11月8日
日记账:健康政策
引用:突尼斯,Hanna E,Neumann P,Toumi M,Drummond M,Fricke F,Sullivan SD,Malone DC,Persson U,Chambers JD,美国、加拿大和欧洲细胞和基因治疗市场准入决策的差异,卫生政策,2021。

摘要

目前,转化性细胞和基因疗法已在世界范围内启动,许多潜在的治疗性细胞和基因疗法正在开发中,为患者带来了巨大的健康收益。获得这些治疗取决于卫生技术评估(HTA)和付费组织做出的决定。我们试图通过分析17项美国商业付款人医疗政策以及来自五个欧洲国家和加拿大的HTA报告来描述新兴的细胞和基因疗法市场准入情况。我们发现,一些美国健康计划比其他计划更频繁地应用覆盖限制(四个计划在所有决策中应用限制,而四个计划在<30%的决策中应用限制)。欧洲和加拿大HTA机构建议获得的治疗比美国健康计划少,这反映了在证据有限且通常与这些治疗相关的高度科学不确定性的情况下,采取了更严格的方法。我们的研究结果表明,在所有研究区域,患者获得批准的细胞和基因治疗的机会都受到限制,尽管美国健康计划和欧洲/加拿大HTA建议的限制性质不同。付款人、HTA集团、制药公司和其他利益相关者应进行合作,以更明确地定义“不确定性”,并制定市场准入政策,以平衡早期准入的好处和持续的数据收集,随着时间的推移缩小证据差距。

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