孤儿药的成本效益是否与美国健康计划覆盖范围的限制性相关?

日期:2021 10月26日
日记账:药物经济学
引用:Chambers JD、Margaretos NM、Enright DE、Wang R、Ye X.孤儿药的成本效益是否与美国健康计划覆盖限制性相关?药物经济学。2021 10月26日。内政部:10.1007/s40273-021-01096-5

摘要

背景和目标

孤儿药的高价引发了人们对其成本是否值得其收益的质疑。我们研究了孤儿药的成本效益与健康计划覆盖范围限制之间的关系。

方法

我们分析了美国商业健康计划覆盖率决定(截至2019年的最新信息)的孤儿药数据集(n=3298)。我们使用多水平随机效应logistic回归分析孤儿药成本-效果与覆盖限制性之间的关系。我们从塔夫茨医学中心的成本效益分析登记处以及临床和经济评论研究所的价值评估中确定了成本效益估算。我们只纳入了非产品制造商资助的成本效益研究。我们纳入了以下自变量:癌症适应症、替代品的可用性、儿科人口、美国食品和药物管理局(FDA)批准以来的年数、疾病流行率、年费用、其他非孤儿适应症、安全性,以及纳入FDA快速审查计划。德赢手机在线登录

后果

计划限制了29.7%(n=981)的决定中的药物覆盖率。与递增成本-效果比<50000美元/QALY的药物相比,计划更有可能限制每QALY增加成本-效果比为50000美元-175000美元的药物(优势比=1.855,p<0.05),每QALY增加成本-效果比为175000美元-500000美元的药物(优势比=1.859,p<0.05),以及每QALY增加成本-效果比为500000美元/主导的药物(优势比=2.032,p<0.01)。在美国食品和药物管理局(FDA)的快速审查计划中,计划更多地限制具有非癌症适应症的药物,有可用的替代品,并获得最近的批准,此外,美国食品和药物管理局还批准了非孤儿疾病。计划更多地限制年费用较高的药物,以及用于更高流行性疾病的药物。所有结果p<0.05。

结论

在其他因素中,孤儿药的成本效益与卫生计划药物覆盖面的限制性有关。

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